laatste update: 06-2023
Adviseurs van de Amerikaanse Food and Drug Administration stemden vrijdag 8-6 om het agentschap aan te bevelen versnelde goedkeuring te verlenen aan de gentherapie van Sarepta Therapeutics Inc. voor spierdystrofie van Duchenne, ondanks vragen over het klinische voordeel en de veiligheid ervan.
Als het wordt goedgekeurd, kan de eerste potentiële eenmalige experimentele therapie, genaamd SRP-9001, de manier waarop patiënten met DMD worden behandeld radicaal veranderen. Eerder deze week zei de FDA dat Sarepta geen “ondubbelzinnig bewijs” bood dat de therapie patiënten met de dodelijke spierafbrekende ziekte ten goede zal komen.
Sarepta SRPT,
die op basis van beperkte huidige gegevens hoopt snel goedkeuring te krijgen via de FDA, voert een onderzoek in een laat stadium uit om de voordelen van de therapie voor patiënten te bevestigen. De eerste reeks gegevens van de proef wordt in december verwacht; de volledige resultaten zouden begin 2024 beschikbaar moeten zijn.
De FDA zal naar verwachting op 29 mei een beslissing nemen. Het bureau volgt meestal het advies van zijn adviseurs, hoewel het niet verplicht is.
“De uitkomst van de adviescommissie van vandaag is buitengewoon belangrijk voor de patiëntengemeenschap, die dringend nieuwe therapieën nodig hebben”, zei Doug Ingram, CEO van Sarepta, in een verklaring laat op vrijdag. “Met de actiedatum van 29 mei als onze topprioriteit, zullen we samenwerken met de FDA om de beoordeling van onze BLA voor SRP 9001 te voltooien.”
De aandelen van Sarepta waren vlak tijdens de verlengde handel op vrijdag en zijn dit jaar tot nu toe met 7% gedaald.